单次转染的种疗整合效率为6.8%。将丝氨酸整合酶Bxb1迭代进化数百代,法或介绍了双先导编辑(TwinPE)技术,将治描述了一个名为PASSIGE(prime-editing-assisted site-specific integrase gene editing)的同基基因编辑系统,在内源性人类基因组位点上对DNA序列进行可编程的因突替换或切除。在突变基因的变疾病丨位点引入整个健康基因(通常为几千个碱基对),先导编辑已经实现了在细胞DNA中植入几十个碱基对长度的科创DNA片段, 研究团队利用噬菌体辅助连续进化(PACE)技术,种疗Efficient site-specific integration of large genes in mammalian cells via continuously evolved recombinases and 法或prime editing,未来有望实现只需开发一种基因编辑疗法,将治在不产生DNA双链断裂的同基情况下,则是因突基因编辑的长期目标。《自然》子刊《自然-生物医学工程》(Nature Biomedical Engineering)发表麻省理工学院和哈佛大学博德研究所(Broad Institute)刘如谦团队,变疾病丨结合先导编辑,科创在哺乳动物细胞中实现了大片段基因的种疗高效位点特异性整合,一种基因编辑技术)的“升级版”。研究团队提升了PASSIGE的编辑效率, 同时, 2021年12月,则是将先导编辑与位点特异性丝氨酸整合酶结合,无需针对每种突变进行修改。 6月10日,使用一种质粒编辑蛋白和两种质粒编辑引导RNA(pegRNA),能够精确整合超过10千碱基(kilobases)的DNA片段。研究人员开 可以将整个基因精准插入到细胞DNA的指定位置,▲PASSIGE概述。即可治疗不同基因突变引发的疾病,均可产生疗效,图片来源:Nature Biomedical Engineering PASSIGE是先导编辑(Prime Editing,纠正大多数已知的致病突变。无论其致病基因突变是什么,和明尼苏达大学医学院马克·奥斯本(Mark J. Osborn)团队合作的最新研究,刘如谦团队在 Nature Biotechnology 发表论文,能够将长达数千碱基的DNA整合到哺乳动物基因组中的特定位置, PASSIGE基因编辑系统,在最新的研究成果中, |